Временная пауза в международных поставках терапии
Компания Roche объявила о временной приостановке экспорта препарата генной терапии «Элевидис» для лечения миодистрофии Дюшенна за пределы США. Это решение принято в рамках глобальной стратегии обеспечения максимальной безопасности пациентов.
Препарат надежды для борьбы с миодистрофией
«Элевидис», инновационная разработка Sarepta Therapeutics, является прорывным однократным лечением и входит в число самых передовых фармрешений. Стоимость терапии достигает $3,2 млн. Российским пациентам доступ к препарату обеспечен благодаря активной работе фонда «Круг добра», начавшего закупки год назад.
Фокус на безопасности терапии
Решение последовало за корректировкой условий применения препарата FDA, подчеркнувшей приоритет безопасности. Основанием стали сообщения о трех неблагоприятных исходах, включая случаи острой печеночной недостаточности. Эти инциденты произошли в ходе разных фаз клинических исследований, что требует дополнительного анализа.
Перспективы продолжения терапии в мире
Следуя за партнером Sarepta Therapeutics, Roche синхронизирует международный подход к поставкам. Временно приостановлены поставки лишь в страны, где регистрация препарата напрямую зависит от FDA. В остальных государствах «Элевидис» продолжит поступать после одобрения локальных регуляторов. Параллельно в России ведутся работы по локализации производства орфанных препаратов в Центре «Сириус», что открывает новые перспективы помощи пациентам с редкими заболеваниями к 2025 году.
Источник: lenta.ru
