Революционное открытие в области офтальмологии предлагает надежду миллионам людей, страдающим от пигментного ретинита. Исследовательская группа под руководством профессора Биты Ястржебской из Западного резервного университета Кейза разработала два перспективных соединения, способных противодействовать этому наследственному заболеванию глаз.
Механизм развития пигментного ретинита связан с нарушением структуры важнейшего белка сетчатки — родопсина. Генетические мутации вызывают его неправильное сворачивание, что постепенно приводит к гибели клеток сетчатки. До настоящего момента врачи использовали экспериментальные методы лечения на основе ретиноидных соединений, включая синтетические формы витамина А. Однако их применение сопряжено с рядом существенных ограничений из-за светочувствительности и потенциальной токсичности.
Инновационный подход исследователей заключался в применении передовых методов виртуального скрининга для поиска молекул, способных стабилизировать структуру родопсина и оптимизировать его внутриклеточное перемещение. Разработанные неретиноидные соединения демонстрируют уникальную способность проникать через гематоэнцефалический и гемато-ретинальный барьеры. Лабораторные испытания подтвердили их эффективность в улучшении экспрессии родопсина для значительного числа генетических вариантов заболевания — 36 из 123 известных подтипов, включая наиболее распространенную форму. Особенно обнадеживающие результаты получены в экспериментах на мышиных моделях, где соединения успешно предотвращали дегенерацию сетчатки.
Результаты исследований вселяют оптимизм: новые соединения не только улучшают общее состояние сетчатки, но и значительно продлевают жизнеспособность фоторецепторов. Хотя до клинических испытаний на людях предстоит провести дополнительные исследования, уже сейчас можно говорить о многообещающем прорыве в офтальмологии.
Научная команда с воодушевлением отмечает, что открытые молекулы фармакошаперонов эффективно подавляют негативное воздействие различных мутаций родопсина и существенно замедляют процесс отмирания фоторецепторных клеток. Это открывает новые горизонты в разработке действенных методов предотвращения потери зрения при наследственных заболеваниях сетчатки.
[Фото: ru.123rf.com]
Источник: scientificrussia.ru
